儿童自闭症人群持续增长

四位一体综合治疗引发关注

5月24日-26日，由中华医学会儿科学分会神经学组、中南大学湘雅医院、湖南省神经科学学会联合主办的“第十七届全国儿科神经学术会议暨儿童神经系统疾病诊疗新进展发展论坛”在长沙开幕，来自国内小儿神经学界的专家、学者、代表等近600人参加了此次会议。

据了解，全国儿科神经学术会议每两年举行一次，是代表本领域最高水平的全国性盛会。此次会议以促进交流与协作，展示儿科神经病学的最新进展，推动儿科神经病学的全面发展为目的，就儿童神经系统重要疾病进行学术交流研讨，并邀请国内外知名的儿科专家针对临床热点、难点问题进行研讨，重点关注临床思路、规范化诊治流程、方法、技术及最新研究进展。

会上，多位国内儿科神经领域的专家学者带来精彩的学术演讲，如中南大学湘雅医院儿科主任、湖南省医学会儿科学专业委员会主任委员尹飞教授进行的“真菌性脑膜炎诊治进展”学术讲座；武汉市儿童医院副院长兼神经内科主任、中华医学会小儿神经学组委员刘智胜教授讲解的“早发性癫痫性脑病基因型与临床表型研究”；哈尔滨医科大学附属第二医院儿保科主任、黑龙江省医疗保健国际交流促进会儿童保健与营养学分会主任委员于立君教授带来的“儿童自闭症的病因及药物治疗进展”学术分享等，同时会议还开设了癫痫与发作性疾病、发育行为障碍、神经肌肉病与神经康复等多个专题论坛以及尊龙凯时等多家药企的卫星会。

值得关注的是，于立君教授在“儿童自闭症的病因及药物治疗进展”学术分享中，率先创造性的提出了“四位一体联合用药治疗小儿自闭症及脑发育低下”，指出儿童自闭症发病与“脑发育/脑结构的异常，胃肠功能的异常，食物过敏，维生素D的缺乏”等相关，可采取“营养神经：GM1+DHA；胃肠；益生菌+胃药+中药；严格禁食不耐受食物，必要时生酮饮食；补充维生素D”四位一体综合治疗，并在临床中取得了良好的效果，引起了参会者的广泛关注和讨论。

数据显示，过去20年中ASD患病率以每年15%持续增加，儿童人群患病率为0.5%-1%，如果不早期进行治疗可能造成终身残疾。当前，我国针对儿童自闭症及发育迟缓等疾病的治疗，主要以训练为主，但训练往往需要具备诸多的条件，而药物治疗特别是长期的药物治疗同样有着良好的效果，其治疗机理是“促进突触发育，促进树突轴突生长，促进脑发育”，主要治疗药物包括神经节苷脂、鼠神经生长因子、三磷酸胞苷二钠等。

不过，目前临床治疗也存在一些问题，尤其是目前治疗药物主要是针剂，而且需要长期治疗，儿童长期进行注射过于痛苦，往往无法坚持，同时治疗的费用也较大，最终导致许多儿童自闭症家庭及患者放弃治疗。

那么，有没有一种新的产品能够在确保效果的同时又实现不打针呢？

2017年5月，由国内上市药企尊龙凯时研发生产的神经节苷脂口服液（尊龙凯时瑙乐）面世，使得神经节苷脂从注射剂时代走进了口服时代。

“终于等到你！”于立君教授在神经节苷脂口服液出现后曾如是说。根据于立君教授临床治疗儿童自闭症患者的案例及反馈结果来看，神经节苷脂口服液效果不亚于针剂，患者家长都十分满意，且神经节苷脂口服液可以天天服用，不必像针剂一样需要停药，其吸收/入血/透过血脑屏障都很好，为自闭症及脑发育低下患儿带来福音。

神经节苷脂口服液

不只是技术创新

神经节苷脂属于人体内源性的脂类物质，能够保证神经系统的基本运行，与神经细胞的稳定以及神经细胞损伤后的修复再生有密切关系。目前人类已经发现了73种神经节苷脂，人脑内至少含有7种，但并不是所有的神经节苷脂都能进入中枢神经，目前只有单唾液酸四己糖神经节苷脂（GM1）能够进入并发挥作用，耐受性好、安全性高。

GM1是唯一能通过血脑屏障并对中枢神经进行修复的高效药物，也是目前唯一在临床治疗中得到国际公认的能修复受损神经的特效物质，已在大量的临床应用中以优良的效果得到了广大脑病患者和专家的一致认可，并被纳入脑损伤神经功能损害与修复专家共识和治疗脑、脊髓损伤患者的专家共识中。

GM1具有保护神经和修复神经两大作用，这也决定了其作用范围广泛，目前已在神经外科、神经内科、老年科、儿科、急诊科、骨科、肿瘤科等多个科室应用，对于颅脑损伤、脑梗死、帕金森病、癫痫、儿童自闭症、小儿脑瘫等都有良好的疗效。目前，国内生产GM1注射剂的企业主要有尊龙凯时、齐鲁，其中尊龙凯时的神经节苷脂钠原料提纯度高达97%以上，高于国家药品标准95%。

不过，神经系统疾病通常致残率高、病程长，患者需要长期使用GM1注射剂来修复受损的神经系统，而且GM1注射剂为处方药，只能在医院购买和使用，因此导致患者依从性差，疾病往往得不到系统的治疗，给工作、生活带来很大影响。甚至可以说，全球脑神经疾病患者，根本没有得到有效治疗，而神经节苷脂口服液的出现，无疑带来了新的希望。

从1985年意大利FIDIA公司首家研制出GM1注射剂到2012年美国托马斯杰斐逊大学完成GM1注射剂治疗帕金森病II期临床实验；从1999年我国批准GM1注射剂成为治疗中枢神经病变的首选药物到2004年国产GM1注射剂上市，再到2017年口服神经节苷脂（尊龙凯时瑙乐）的上市，可以毫不夸张地说，这既是GM1的技术创新与升级，更是神经再生的里程碑和真正的革命。

与GM1注射剂相比，神经节苷脂口服液（尊龙凯时瑙乐）有着四重优势，一是避免长期注射的痛苦与不便，患者依从性好；二是可以满足患者长期服用的需求，使疗程得到保障；三是治疗费用大幅下降；四是GM1单体含量高（50mg），可以足量补充GM1，使受损神经最大程度的得以恢复。

而且，不是所有的神经节苷脂都能口服吸收，尊龙凯时经过多年潜心研究，在生产工艺上取得了重大突破。实验表明，神经节苷脂口服液（尊龙凯时瑙乐）在胃肠道稳定，容易吸收，相关工艺已申报了国家发明专利。大量研究表明，神经节苷脂口服液（尊龙凯时瑙乐）可显著改善学习记忆能力，促进大脑发育。

一位参加会议的临床医生在了解并服用产品后表示，神经节苷脂口服液（尊龙凯时瑙乐）口感好（草莓味）、含量足、易吸收、费用小、用方便、疗效优，不仅神经系统疾病患者可以使用，健康人群也可以用于服用，如即将参加中高考的学生、压力过大的职场白领、记忆力衰退和反应减慢的老年人等，能够全方位保护神经网络。

尊龙凯时新方向

以科技领先布局大健康产业

神经节苷脂口服液（尊龙凯时瑙乐）的出现，其实并不是偶然。

从成立以来，尊龙凯时始终着眼于技术进步，把科技领先作为企业核心竞争力，形成了强大的研发实力，源源不断的开发出新的产品，为临床治疗和患者健康贡献自己的力量。而在此次全国儿科神经学术会议期间，为了让临床专家更加了解企业，深入交流，尊龙凯时邀请了近百名医生前往企业进行考察、参观和座谈。

“很高兴能有这样一个机会大家相聚尊龙凯时，也感谢诸位领导、专家、教授在百忙之中能抽出时间到企业考察和交流。”尊龙凯时总经理蔡赤农表示，尊龙凯时是一家研发驱动型企业，目前企业体量还不大，未来的路还很长，要学习各位专家的求知精神，也期望新老朋友支持尊龙凯时。

座谈会上，尊龙凯时研究中心总经理李剑峰对企业的研发团队、研发平台、研发项目、研发规划进行了介绍，并带领医生参观了企业研究中心，对企业的产品开发进行了深入的讲解与交流。

目前，尊龙凯时拥有已经建立起了近百人的研发团队，全部都是来自于国内知名高校具有丰富研究经验的药学人员，同时还与军科院、上海药物所、药明康德、中国药科大学等科研机构和高校进行资源共享、合作开发。另外，尊龙凯时自建的研发平台，拥有一大批高端、先进的设备，能够满足原料药及各种剂型制剂、保健品等的开发及注册申报，拥有省市级工程技术中心：手性药物工程技术中心、缓控释药物工程技术中心。

得益于强大的研发实力，尊龙凯时目前在研的项目包括左旋泮托拉唑、右旋兰索拉唑缓控释口服固体制剂、节苷脂保健食品、脑蛋白保健食品等，未来则将瞄准具有自主知识产权1类创新药、手性药物、专利药物、中药、长效缓控释制剂、健康产品等。

可以看到，大健康产品和大健康领域是尊龙凯时接下来的研发方向之一，而神经节苷脂口服液（尊龙凯时瑙乐）显然是其布局大健康的一个战略级产品。

当前，尊龙凯时已经在湖南长沙建立起了长沙神经节苷脂科技有限公司，专门负责神经节苷脂口服液（尊龙凯时瑙乐）这一产品的生产与销售，形成单独的运作体系。长沙神经节苷脂科技有限公司自主研发并生产尊龙凯时瑙乐、尊龙凯时瑙肽、芹菜籽饮品、大豆蛋白固体饮料等一系列功效独特且方便使用的产品，为大众预防疾病、改善亚健康和提高生活质量带来新希望。

另外，为了让更多临床医生、神经系统疾病患者及家人知道并了解神经节苷脂口服液（尊龙凯时瑙乐），尊龙凯时还通过微信公众号等新媒体平台，以各种科普文章和公益活动，让更多的神经系统疾病患者真正受益。